메디칼타임즈=최선 기자PCSK9, ACL/AMPK, PPARα, ApoC-III, ANGPTL3, Apo(a), siRNA, 항체…이상지질혈증 치료제 시장이 빠르게 변하고 있다. 최근엔 가속도까지 붙었다.전통적인 케미컬 기반뿐 아니라 RNA, 항체 방식의 이상지질혈증 신약이 개발되면서 지질 수치를 얼마나 낮출 수 있냐는 문제가 이제는 '무엇을', '어떻게' 낮출 수 있냐는 물음으로까지 확장된 것.기존 약제로는 대응이 불가능했던 지단백(a)(Lp(a))를 타깃으로 한 신약후보물질이 임상2상에서 90%의 저감률을 보이면서 이상지질혈증 치료의 패러다임이 더 이상 얼마나 더 낮추냐(The lower, The better)에 고정되지 않을 것이라는 게 전문가들의 전망이다.강력한 효과는 물론 연 2회 투약으로 장기적인 LDL-콜레스테롤 수치를 낮추는 신약부터 경구형으로 피하주사 방식의 불편함을 개선한 약제까지 다양한 강점들을 내세운 각종 후보군들이 상용화 채비에 나서고 있는 만큼 향후 치료 여건이 크게 바뀔 수 있기 때문이다.미국 FDA가 스타틴 사용 여부에 상관없이 심장 마비나 심혈관질환 1차 예방약으로 비스타틴 계열 신약 벰페도익산을 승인한 것도 치료 패턴의 변화를 예고한 단면.각종 신약의 개발은 곧 임상 현장의 미충족 수요의 반영이다. 신약 후보 물질들이 연달아 임상 3상에서 합격점을 받으면서 상용화는 시간 문제라는 관측이 나오는 것도 기대감을 키우는 대목이다.신약 후보군들이 바꿀 이상지질혈증 치료의 미래는 어떻게 될까. 최성희 한국지질동맥경화학회 무임소이사(분당서울대병원 내분비대사내과)를 만나 이야기를 들었다.■"손쓰기 어려웠던 지단백(a), 해결 실마리 보여"지난달 6일부터 8일까지 애틀랜타에서 열린 미국심장학회 연례 과학세션(ACC.24)은 이상지질혈증 치료제 시장의 미래를 견인할 약제들의 각축장과 같았다.최성희 이사는 이상지질혈증 치료의 판도를 바꿀 게임 체인저가 많이 개발되고 있지만 국내 도입 불발 시 그림의 떡에 불과할 수 있다고 우려했다.중성지방 수치가 심하게 상승한 환자에서 플로자시란(Plozasiran)은 24주만에 중성지방 수치를 평균 74% 감소시켰으며, 올레자르센(Olezarsen)은 중성지방을 최대 53% 감소시켜 차세대 약제로 눈도장을 찍었다.그간 중성지방을 낮추기 위한 약제는 페노피브레이트 등 피브레이트(-fibrate) 계열이나 오메가3가 있었지만 임상적 효과가 충분하다고 말하긴 어려웠다.최성희 이사는 "이번 미국심장학회 과학세션에서 공개된 주요 임상 결과를 흥미롭게 지켜봤다"며 "LDL-C를 타깃으로 한 스타틴이나 중성지방을 낮추는 피브레이트 계열이 큰 축을 담당하고 있었지만 신약후보군들은 siRNA나 항체, RNA(ASO)으로 작용 기전이 다양화됐다"고 평했다.그는 "기존 약제들로는 손을 쓰지 못했던 지단백(a)는 심혈관질환의 독립적인 위험 요인으로 주로 유전적 요인으로 결정이 된다"며 "LDL-C를 잘 관리해도 이 수치가 높은 사람은 심혈관질환 고위험군에 속할 뿐더러 스타틴으로는 해결도 안 됐는데 이제는 상황이 바뀔 수 있다"고 강조했다.최 이사는 "페라카르센(Pelacarsen)은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO) 기전으로 Apo(a)의 발현 억제를 통해 지단백 생성을 감소시킨다"며 "임상 3상인 Lp(a) HORIZON이 진행돼 내년 결과가 나올 것으로 보이는데 2상에서 고무적인 결과가 나온 바 있어 기대가 크다"고 말했다.그는 "지단백(a)는 동맥경화증의 주요 위험인자로 꼽혔지만 PCSK9 억제제가 간접적으로나마 조금 수치를 낮춰줬고 별다른 옵션이 없어서 그 정도 선에서 만족해야 했다"며 "반면 최근의 후보물질들은 아예 직접적으로 지단백(a) 생성 억제를 목표로 하기 때문에 굉장히 기대감이 크다"고 강조했다.안전성도 강점으로 꼽힌다. 효과가 좋더라도 당뇨병 유발 부작용이 있는 스타틴을 당뇨병 고위험군에 쓰기 어려운 것처럼 강력한 효과에 안전성이 뒷받침돼야 활용성이 높기 때문이다.최성희 이사는 "앞서 언급한 약제는 상당히 안전해 지금까지의 임상 안전성 프로파일을 보면 주사부위 발적 정도의 부작용 외에는 큰 이상반응도 없다"며 "우리나라에서도 6월부터 릴리사가 진행하는 지단백(a) 타깃의 신약 임상이 시작되고 국내 교수들도 대거 참여하게 된다"고 밝혔다.■지질 70~80% 감소는 기본…"굉장한 게임 체인저"간세포 단백질 ApoC3는 중성지방 배출을 억제한다. 플로자시란과 올레자르센 모두 ApoC3를 타깃으로 해 간에서의 중성지방 및 기타 지방 제거를 원활하게 한다. 임상 3상에서 합격점을 받았고 이미 같은 기전으로 상용화된 약제가 있는만큼 주요 후보군들의 상용화는 시간 문제라는 평이다.최 이사는 "ApoC3를 타깃으로 하는 신약 볼라네솔센(Volanesorsen)은 이미 유럽에서 승인을 받아 사용되고 있다"며 "중성지방 수치가 1500~2000 이상인 고중성지방 혈증에서 효과를 나타내고 있어 해당 약제나 비슷한 방식의 약제가 국내에서도 도입될 것으로 본다"고 말했다.그는 "지질 관련 특정 유전자만 발현이 억제될 수 있도록 하는 약제는 유전자 단위에서 작동하기 때문에 효과가 강력하다"며 "기존 약제들은 지질의 50% 이상 감소는 힘들었지만 요즘 신약후보물질은 기본적으로 70~80%는 쉽게 떨어뜨리기 때문에 1000이 넘는 고중성지방이라도 수치를 200까지 떨어뜨릴 수 있어 말 그대로 굉장한 게임 체인저가 등장한 셈"이라고 강조했다.환자의 치료 성과는 약제의 효과뿐 아니라 환자의 복약순응도와 같은 치료 열의도 변수로 작용한다. 3개월을 넘어, 6개월, 아주 긴 경우엔 1년 한번 주사를 맞는 것으로 이상지질혈증을 치료할 수 있는 약제 역시 게임 체인저로 기대감을 모은다.최성희 이사는 "ACC.24에서 한달에 한번 투약하는 PCSK9 억제제 계열 레로달시베프(Lerodalcibep) 임상이 공개됐고, 52주차에 LDL-C 감소율은 56%로 이는 앞서 상용화된 레파타와 비슷하다"며 "레파타도 2주에 한번 또는 한달에 한번 투약이 가능하다"고 말했다.그는 "투약 기간뿐 아니라 주사제를 경구제로 바꾸는 등 편의성을 강조한 약제들이 계속 개발되는 것 또한 치료 환경의 변화를 예고하는 단면"이라며 "다만 가장 중요한 것은 아무리 게임 체인저라고 해도 국내 보험 체계 안에서 과연 도입될 수 있느냐 여부로, 그렇지 않다면 그림에 떡에 불과하다"고 지적했다.그는 "2020년 유럽에서 허가된 1년 2회 투약 방식의 이상지질혈증 신약 인클리시란은 2024년 현재 아직도 국내에 도입되지 않았다"며 "적절히 약가를 보상하는 방식으로 보상을 있어야 획기적인 약들이 지속 개발되고 도입될 수 있고, 그런 환경에서야 비로소 게임 체인저로서 의미가 있다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자편두통 예방약 에레누맙이 예방 치료에 실패한 환자에서도 장기적인 치료 효과를 나타낸다는 연구 결과가 나왔다.독일 베를린 샤리테 대학 신경학과 우워 로이터 등 연구진이 진행한 사전 예방 치료에 실패한 에피소드성 편두통 환자에서의 에레누맙 투약 연구 결과가 국제학술지 Neurology에 26일 게재됐다(doi.org/10.1212/WNL.0000000000209349).에레누맙은 편두통 예방을 위한 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드 수용체(CGRPR)를 차단하는 약제로 CGRP 길항제로는 최초로 2018년 미국 FDA 허가를 받은 바 있다.에레누맙의 3년 장기 추적 관찰 결과 2~4회의 예방 치료 실패 환자에서도 효과가 있다는 결과가 나왔다.LIBERTY 임상은 일시적 편두통(EM) 및 2~4회의 사전 예방 치료에서도 효과를 보지 못한 환자를 대상으로 에레누맙의 효능과 안전성을 3년간 추적 관찰하도록 설계됐다.앞서 12주간 에레누맙의 이중맹검 임상 단계를 완료한 참가자는 추가로 3년 동안 월 1회 140mg의 에레누맙을 투여받을 수 있는 개방형 라벨 확장 임상에 배정했다.주요 결과는 월간 편두통 일수(MMD)의 50% 이상 감소를 달성한 참가자의 비율, 기준선으로부터의 평균 MMD 변화 및 안전성이 포함됐다.246명의 환자 중 240명(97.6%)이 추가 라벨 확장 임상에 참가해, 총 168명(70.0%)이 임상을 완료했다.분석 결과 전체 모집단에서 유효한 데이터를 가진 79명(52.3%)가 168주차에 MMD의 50% 이상 감소를 달성했다.이전 임상에서 35명(29.9%)의 참가자가 12주차에 50% 이상 MMD 감소를 경험했고 추가 임상에서 35명 중 26명(74.3%)이 50% 이상 감소를 경험했다고 응답했다.이전 임상에서 12주차에 적정 반응률을 달성하지 못한 82/117명의 참가자(70.1%) 중 17/82명(20.7%)이 추가 임상에서 50% 이상 감소를 경험했다.전체적으로 기준선으로부터의 평균(SD) MMD 변화는 3년 동안 지속적으로 개선됐다(168주차에 4.4일).가장 흔한 투약 이상반응은 비인두염(28.8명), 인플루엔자(7.5명), 요통(5.8명)이었다.전체적으로 참가자의 9.6%(100명-년당 3.9명)와 6.7%(100명-년당 2.7명)가 각각 치료로 인한 고혈압과 변비 발생을 보고했다.연구진은 "에레누맙 140mg은 2~4회의 예방 치료 실패 경험이 있는 일시적 편두통 환자에서 3년 동안 지속적인 효능을 보였다"며 "새로운 안전 관련 이상반응은 관찰되지 않았다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=허성규 기자종근당(대표 김영주)은 22일 RNAi 기반 유전자치료제 개발 전문기업 큐리진(Curigin)과 유전자치료제 'CA102' 도입 계약을 체결했다.이번 계약으로 종근당은 큐리진의 항암 신약 후보물질 CA102에 대한 글로벌 권리를 확보해 표재성 방광암을 첫 번째 타깃으로 독점 연구개발 및 상업화를 진행할 계획이다.CA102는 다양한 암세포에서 특이적으로 발현이 많이 되는 분자를 인지하도록 개조된 종양용해 바이러스에 shRNA를 삽입한 유전자치료제다. shRNA는 큐리진의 플랫폼 기술이 적용되어 세포 내 신호전달을 통해 암세포의 증식과 전이에 관여하는 유전자인 mTOR과 STAT3를 동시에 표적하도록 제작됐다.이 약물은 종양을 특이적으로 인지하고 작용하도록 하여 안전성을 높이는 동시에 암세포의 성장과 전이에 관련된 두 유전자를 이중표적하여 항암 효과를 강화할 신약으로 주목받고 있다.이 약물이 타깃으로 하는 방광암은 치료에 주로 화학요법을 적용하고 있으며, 최근 면역 및 표적항암제가 치료요법으로 제시되고 있으나 내성 발생과 높은 재발률로 치료제 선택의 폭이 좁아 결국 방광 적출로 이어지는 미충족 수요가 높은 질환이다.종근당 관계자는 "종근당은 서울성모병원에 유전자치료제 연구센터 'Gen2C'를 개소하여 유전자치료제 개발을 위한 전문인력과 우수한 인프라를 갖추고 있다"며, "큐리진의 독자적인 이중표적 shRNA 제작 기술로 개발한 CA102가 종근당의 항암 신약 파이프라인을 강화하는 한편 방광암 치료의 혁신적인 대안이 될 것"이라고 말했다.큐리진 관계자는 "이번 계약으로 이중표적 RNAi 기술 기반으로 만들어진 유전자 항암치료제가 본격적인 개발 단계로 진입하게 되어 기쁘게 생각한다"며, "항암 신약개발에 전문 역량을 가지고 있는 종근당이 임상을 성공적으로 완료하여 암으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=허성규 기자GC녹십자(대표 허은철)가 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 신청했다고 22일 밝혔다.패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속화 하기 위해 만든 제도이다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있는 혜택이 주어진다.이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 'GC1130A'의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 전망이다. 회사측은 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이며 임상 1상을 통해 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았으며 최근 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=이인복 기자롯데헬스케어가 스카이런에 후원사로 참여해 홍보 활동을 펼쳤다.롯데헬스케어가 플랫폼 출시 이후 처음으로 공식적인 마케팅 활동을 펼치며 캐즐 알리기에 나섰다.롯데헬스케어는 지난 20일과 21일 양일간 잠실 롯데월드타워에서 진행된 2024 스카이런(SKY RUN)에서 홍보 부스를 열고 약 2천여 명의 가입자를 확보했다고 22일 밝혔다.스카이런은 롯데월드타워 1층에서 123층까지 총 2917개의 계단을 오르는 수직 마라톤으로 지난 2017년 처음 시작됐으며 지난해까지 누적 8천여 명이 참여하며 국내 대표 이색 스포츠 대회로 자리잡았다. 20일에는 일반 참가자들을 대상으로, 21일에는 롯데그룹 임직원이 참가하는 패밀리런(Family Run)으로 진행됐다.롯데헬스케어는 올해 처음으로 공식 후원사에 선정돼 행사에 참여했다. 이에 따라 롯데헬스케어는 본 행사 시작 전부터 스카이런 참가자 전원에게 제공되는 레이스 키트에 DTC(소비자 직접 시행) 유전자 검사 상품 프롬진(Fromgene)을 포함시켜 발송하는 한편 캐즐 공식 인스타그램에서 댓글 이벤트 추첨을 통해 스카이런 참가권 총 30매를 증정하며 홍보 활동을 펼쳤다.또한 스카이런 행사 당일인 20일과 21일에는 잠실 롯데월드타워 잔디광장에 홍보 부스를 만들고 캐즐 회원가입을 하면 추첨을 통해 경품을 제공하는 캡슐머신 이벤트를 진행했다.더불어 이색 기념 사진을 남길 수 있는 포토존, 타투 프린터로 스카이런과 캐즐 로고를 몸에 새겨주는 1초 타투 등 행사를 동시에 열면서 약 2천여 명의 방문객이 홍보 부스를 찾았다.롯데헬스케어는 수직 마라톤 경기가 진행되는 롯데월드타워 내부에서도 마케팅을 진행했다. 캐즐 플랫폼의 운동 기록 기능과 유전자 검사 결과로 제공되는 캐릭터를 활용해 응원 메시지 등을 경기장 계단에 부착하며 이목을 끌었다.롯데헬스케어 관계자는 "스카이런은 롯데그룹의 상징적인 스포츠 행사인 만큼 헬스케어 계열사이자 공식 후원사로 참여해 참가자들의 건강관리를 지원했다"며 "본 행사와 사전 이벤트를 포함해 약 2천여 명에 달하는 가입자를 유치하는 성과를 거둔 만큼 본격적인 마케팅 활동을 펼쳐 캐즐 플랫폼 인지도를 높여 나갈 계획"이라고 말했다.

메디칼타임즈=허성규 기자올해부터 1차 치료제로 급여가 확대되면서 시장에서의 입지 확대에 박차를 가하고 있는 유한양행의 '렉라자'가 특허 장벽에도 공을 들이는 모습이다.이는 시장에서의 점유율 확대와 함께 후속 주자의 참여를 막기 위한 독점적인 권리를 강화해 입지를 공고히 하기 위한 노력으로 풀이된다.유한양행의 비소세포폐암 치료제 '렉라자'식품의약품안전처에 따르면 유한양행은 지난 19일자로 렉라자에 대한 특허를 추가로 등재하는데 성공했다.이번에 등재된 특허는 '아미노피리미딘 유도체 화합물의 염, 이의 결정형 및 이의 제조 방법'으로 오는 2038년까지 독점적 권리가 보장된다.앞서 유한양행은 렉라자의 허가 이후 특허에도 공을 들여왔다.실제로 지난 2021년 4월 'EGFR 돌연변이 키나아제 활성을 조절하기 위한 화합물 및 조성물' 특허를 등재하며 일차 장벽을 세웠다.이후 2023년에도 'EGFR 돌연변이 키나아제 활성을 조절하기 위한 화합물 및 조성물' 특허를 추가로 등재했다.이에 렉라자는 기존 2036년까지 독점적 권리를 보장받아왔으나, 이번 특허 등재로 약 2년의 기간이 연장된 것.이같은 노력은 결국 렉라자의 시장 확대에 따라 추가적인 진입을 맞고 입지를 공고히 하기 위한 것으로 분석된다.렉라자의 경우 허가와 함께 빠르게 급여권에 진입하며 시장 입지 확대에 속도를 내고 있는 상황이다.실제로 지난 2021년 1월 국내 개발 31호 신약으로 허가 받은 렉라자는 1, 2세대 상피세포성장인자수용체(EGFR) 티로신키나제억제제(TKI) 투여 후 특정 유전자(T790M) 내성이 생긴 국소진행성 또는 전이성 비소세포폐암의 2차치료제로 허가받았다.이후 약 6개월여만에 빠르게 급여에 등재되며 국내 시장에 출시된 렉라자는 1차치료제로 확장도 시도했다.이후 지난 2023년 6월 렉라자는 식약처로부터 1차 치료제 사용 승인을 받았고 다시 6개월만에 건강보험 급여 관문을 통과하며, 올해 1월부터 1차 치료제로 급여가 확대됐다.렉라자의 1차 치료 급여 확대로 ▲EGFR 엑손 19 결손 또는 엑손 21(L858R) 치환 변이된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 1차 치료도 급여 처방이 가능해졌다.즉 빠른 허가에 이어 빠른 급여 확대로 시장 점유율 확대에 속도를 내고 있는 렉라자는 이번에 특허장벽까지 세우며 입지를 더욱 강화하고 있는 것.한편 렉라자는 급여 확대 등의 성과와 함께 지난해 12월 조건부 허가에서 정식허가로 전환되며 약 2년 10개월만에 조건부 허가 딱지를 뗀 바 있다. 

메디칼타임즈=임수민 기자가천대 길병원(병원장 김우경)이 환자의 면역세포를 이용, 맞춤형 치료로 각광받는 'CAR-T(카티) 세포치료센터'를 경인지역 최초로 개소했다고 22일 밝혔다.길병원은 CAR-T 세포치료센터의 T세포 채집과 보관·처리(GMP) 시설, 치료 병동의 동선을 최적화한 원스톱 시스템 등으로 면역항암치료 안정성과 효과를 높일 계획이다.가천대 길병원(병원장 김우경)이 환자의 면역세포를 이용, 맞춤형 치료로 각광받는 'CAR-T(카티) 세포치료센터'를 경인지역 최초로 개소했다.CAR-T세포(키메라 항원 수용체 T세포) 치료는 환자가 보유하고 있는 면역세포(T세포)를 이용한 치료법이다.환자의 혈액에서 면역세포인 T세포만을 채취해 암세포를 찾아내는 물질인 CAR을 장착해 유전자 변형을 거친 뒤 다시 환자에게 주입하는 치료 방식이다.화학항암제나 표적항암제 등 외부 물질을 환자에게 주입하는 방식이 아닌, 환자의 세포를 이용하기 때문에 부작용이 적고, 암세포만을 선택적으로 공격해 사멸시킨다.기존 항암치료에 반응이 없는 환자들에게 획기적으로 높은 치료 효과를 보여 '꿈의 항암제', '기적의 항암제'로 주목받고 있다.  CAR-T 세포치료를 위해서는 엄격한 수준의 첨단 인프라를 갖춰야 한다. 길병원은 지난 3월 경인지역 최초로 CAR-T 세포치료센터에 대한 식약처 인증을 획득했다.길병원 인공지능병원 18층에 위치한 CAR-T 세포치료센터는 T세포 채집과, 채집된 세포를 추출하고 동결, 보관 및 처리할 수 있는 첨단 GMP 시설 등을 최적의 동선으로 배치했다.첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률에 따른 까다로운 시설 인증을 한 번에 통과할 만큼 체계적이고 완벽한 시스템을 자랑한다.CAR-T 세포치료센터 바로 아래층에는 국내 최대 무균 1인실을 보유한 조혈세포이식병동이 위치하고 있어 치료의 시너지도 기대된다. 길병원 조혈세포이식병동은 15개 전 병상이 첨단 감염 관리시스템을 갖춘 1인 무균실로 운영되고 있다.  길병원 CAR-T 세포치료센터는 혈액내과 유쾌한 교수를 센터장으로, 이재훈 교수, 김혁 교수, 김하나 교수, 변성규 교수 등 혈액내과, 감염내과, 진단검사의학과, 신경과 및 중환자실을 연계한 다학제 진료를 제공한다.김우경 병원장은 "CAR-T세포 치료를 희망하는 많은 환자분들이 최적의 동선과 환경에서 최고의 치료 성과를 낼 수 있도록 혈액내과 의료진들을 중심으로  치료를 시행해 나갈 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=이인복 기자소변에서 18개의 유전자를 측정하는 것만으로 전립선암을 95% 민감도로 잡아내는 키트가 개발돼 주목된다.표준 선별검사인 전립선 특이 항원(PSA) 검사를 대체할 수 있는데다 후속 조치로 이뤄지는 생검 및 MRI 검사를 획기적으로 줄일 수 있기 때문이다.높은 정확도로 암을 진단해 불필요한 생검을 획기적으로 줄일 수 있는 바이오마커 키트가 나왔다.현지시각으로 19일 미국의사협회(JAMA)에는 소변을 통해 전립선암을 진단하는 키트의 유효성에 대한 연구 결과가 게재됐다(10.1001/jamaoncol.2024.0455).현재 전립선암은 조기 진단을 위해 혈액을 통해 PSA 검사를 진행한 뒤 위험군으로 분류될 경우 생검이나 MRI를 받는 방식이 표준으로 정립돼 있다.이러한 방식은 전립선암의 조기 진단에 분명히 도움이 되지만 문제는 PSA 검사 수치만으로는 확진이 되지 않는다는데 있다.더욱이 PSA 검사를 통해 고위험군으로 판정받아 MRI 검사를 받아도 양성이 아닌 음성은 재검사가 필요하다는 점에서 환자의 불편함이 가중되고 있는 상황.MRI의 음성 예측값이 77%에 불과한데다 의사의 판단에 따라 양성과 음성이 갈릴 수 있다는 점에서 암일 가능성을 배제하기 위해서는 결국 생검을 받을 수 밖에 없다는 의미다.과잉 진단에 대한 부분도 논란거리 중 하나다. 전립선암이 있을 경우 PSA 수치가 상승하는 것은 맞지만 다른 요인에 의해 올라가는 경우도 많은 이유다.결국 암이 없는 환자라 해도 PSA 수치로 인해 불필요한 MRI나 생검을 받는 이른바 과잉 진단 문제가 지속되고 있는 셈이다.전립선암 진단을 위한 유전자 바이오마커 키트가 지속적으로 개발되고 있는 것도 이러한 배경이 영향을 미쳤다.그러나 현재까지 개발된 유전자 바이오마커 키트도 한계는 존재했다. 암의 검출에만 초점을 맞춰 2~3개의 유전자를 타깃으로 하다보니 PSA 검사와 마찬가지의 문제가 나타나고 있기 때문이다.밴더빌트 의과대학 제프리(Jeffrey Tosoian) 교수가 이끄는 연구진이 18개의 유전자를 타깃으로 하는 새로운 키트를 개발한 이유가 여기에 있다.만약 유전자 검사를 통해 실제 암이 있는 환자만 정확하게 집어낼 수 있다면 불필요한 생검이나 MRI 등의 검사가 필요없어질 것이라는 기대에서다.이에 따라 연구진은 총 5만 8724개의 유전자에 대해 RNA 시퀀싱을 진행해 전립선암에 고유하게 과발현하는 18개의 유전자 마커를 찾아냈다.또한 이를 통해 소변만으로 이러한 18개 유전자 검사를 진행하는 새로운 비뇨기적 검사 키트 'MPS2'를 개발했다.이에 대한 검증 연구에서 MPS2는 예상을 뛰어넘는 유효성을 보여줬다. PSA 검사 및 과거 유전자 키트에 비해 월등하게 높은 정확도를 보였기 때문이다.실제로 검증 연구에서 검사의 정확도를 의미하는 수신기 작동 곡선아래 면적(AUROC)를 분석하자 PSA 검사는 0.60을 기록했다.여기에 알고리즘을 통한 위험 계산기를 사용했을 경우 0.66이 나왔으며 전립선 건강 지수(PHI)를 포함해도 0.77에 머물렀다.하지만 MPS2는 단 한번의 소변검사로 AUROC가 0.82를 기록했다. PSA 검사에 위험 계산기, 여기에 더해 전립선 건강 지수까지 종합해 판단한 결과보다 월등히 정확도가 높다는 의미다.이를 통해 불필요한 생검이나 MRI를 줄이는 효과도 분명하게 나타났다.PSA 검사를 통해 생검이 필요하다고 진단된 환자 중 42%가 MPS2 검사를 통해 필요없다는 판정을 받았기 때문이다.기존에 개발된 바이오마커 키트가 불필요한 생검을 제외시킬 확률이 15%에 머물렀다는 점을 감안하면 획기적으로 향상된 수치다.제프리 교수는 "현재 전립선암 조기 진단의 가장 큰 문제인 과잉 진단을 포함해 불필요한 생검을 획기적으로 줄일 수 있다는 점에서 MPS2는 새로운 선별검사의 표준이 될 것"이라며 "환자의 불편함을 줄이는 동시에 의료, 사회적 비용을 줄이는 첫 걸음이 될 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=최선 기자경구 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제 편두통 신약인 아토게판트(상품명 큐립타)의 첫 장기 효과 관찰 결과가 공개됐다.매일 60mg으로 치료받은 환자의 70%가 13~16주에 월 편두통 일수가 최소 50% 감소했으며 이는 치료 48주 동안 유지돼 장기적인 효과 면에서 합격점을 받았다.아토게판트의 48주 치료 효과와 안전성을 살핀 연구 결과가 미국 신경과학회(AAN) 연례 과학 세션에서 현지시간 16일 구두 발표됐다.CGRP 편두통 신약 아토게판트의 첫 장기 임상 효과를 살핀 중간 결과가 AAN 연례회의에서 공개됐다.아토게판트는 성인의 간헐성 편두통과 만성 편두통을 모두 예방하는 것으로 입증된 CGRP 수용체 길항제 신약으로 국내에서도 2021년부터 대한두통학회 편두통 예방치료약제 진료지침에 권고 등급 강함, 근거 수준 높음으로 사용이 권장된 바 있다.비교적 신약이라는 점에서 아직 장기적으로 효과가 유지되는지는 불확실한 상황.미국 베스 이스라엘 데코니스 메디컬센터 종합두통센터 소장인 세이트 아쉬나(Sait Ashina) 등 연구진은 156주간에 걸쳐 아토게판트의 효과 지속성 여부를 확인하는 임상 3상을 진행하고 있다.이번에 공개된 임상은 48주간의 효과와 안전성을 살핀 중간 결과로 월 평균 14.5일의 편두통 일수를 가진 성인 환자(N = 595)를 대상으로 아토게판트 60mg/일 투약 효능을 13~16주, 29~32주, 45~48주차에 평가했다.사전 지정된 유효성 평가 변수는 ▲월간 편두통 일수 ▲월간 두통 일수 ▲월간 급성 약물 사용 일수의 기준선 대비 변화 ▲월간 편두통 일수가 50% 이상 개선된 참가자의 비율로 설정했다.중간 분석은 모든 연구 참가자가 52주차까지 투약 또는 조기 종료한 후 데이터 수집을 끝내고 수행됐다.분석 결과 월별 편두통 일수는 13~16주차에 평균 8.5일 개선됐으며 이는 48주 동안 일관되게 나타났다.월별 두통 일수와 월별 급성 약물 사용 일수에서도 유사한 개선이 관찰됐다.70%의 참가자가 13~16주차에 월간 편두통 일수 50% 이상 감소를 경험했으며 이 역시 48주 동안 일관되게 지속됐다.안전성 결과는 앞서 확인된 아토게판트 60mg 안전성 프로파일과 일치했으며, 새로운 안전성 우려 사항은 나타나지 않았다.치료 관련 이상반응은 약 5% 환자가 경험했는데 주로 코로나19(28.7%), 비인두염(10.9%), 변비(8.2%)였다.연구 주 저자인 아쉬나 박사는 "이번 연구는 만성 편두통 환자에 대한 1년간의 아토게판트 효과를 살핀 첫 번째 보고서"라며 "간헐적인 편두통 환자 집단에서 아토게판트 사용 시 편두통 일수와 급성 약물 사용을 전반적으로 줄인다는 사실이 확인됐다"고 결론 내렸다.

메디칼타임즈=허성규 기자GC녹십자 직원들이 세계 혈우인의 날을 맞이해 혈우인을 응원하는 팻말을 들고 캠페인에 참여했다.GC녹십자(대표 허은철)가 '세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)'을 기념하기 위해 혈우병 환아의 '소원 성취'를 응원하는 사내 캠페인을 진행했다고 17일 밝혔다.세계혈우연맹(WFH, World Federation Of Hemophilia)은 지난 1989년부터 매년 4월 17일을 '세계 혈우인의 날(World Hemophilia Day)'로 제정해 혈우병과 출혈 질환에 대한 인식을 높이기 위한 행사를 진행하고 있다.올해 슬로건은 '모두를 위한 치료: 모든 출혈 장애 인식(Equitable access for all: recognizing all bleeding disorders)'으로 출혈 장애 유형, 성별, 나이, 거주 지역에 관계없이 출혈 장애가 있는 모든 사람이 치료를 받을 수 있는 세상을 위해 노력하자는 의미가 담겨있다.GC녹십자는 혈우인의 날을 기념하여 지난 3월부터 메이크어위시(Make-A-Wish) 코리아와 함께 혈우병 환아를 위한 '소원 성취 캠페인'을 진행해왔다.추첨을 통해 4명의 환아가 선발됐으며 오는 7월까지 소원 성취를 통해 병과 싸워 이겨낼 수 있는 힘과 희망을 가질 수 있도록 정서지원을 할 예정이다.혈우병은 혈액 내 응고인자 결핍으로 발생하는 희귀 유전성 출혈 질환으로 국내에는 약 2,500여명의 환자가 등록돼 있다.GC녹십자 관계자는 "GC녹십자는 창립 초기부터 혈우병 환자의 원활한 치료 환경을 조성하기 위해 지속적으로 노력해왔다"며 "앞으로도 혈우병 환자들을 위한 다양한 사회 공헌 활동을 이어가겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약‧바이오 업계의 항암제 개발 트렌드를 확인할 수 있는 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2024)가 현지시각으로 10일 내년을 기약하며 막을 내렸다.지난 5일(현지시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최된 행사에는 전 세계 기업과 임상 연구진들은 그동안 진행해 온 항암제 초기 연구 결과를 발표하며 미래 청사진을 제시한 상황.행사 이전부터 주목받았든 주요 약물들의 경우 희망적인 결과를 발표하며 성공 가능성을 점쳤으며, 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC)와 이중항체로 대표되는 항암제 치료제 개발 트렌드도 재확인 했다.국암학회 연례학술대회(AACR 2024)가 지난 5일(현지시간)부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 개최됐다.허가 기대 '크라자티‧린보셀타맙'이번 AACR에서 주목받은 약물이 있다면 올해 허가를 기대 받고 있는 '크라자티'와 '린보셀타맙'이다. 이들 두 치료제는 각각 '대장암'과 '다발골수종'에서 희망적인 연구 결과를 발표하며 큰 주목을 받았다.우선 브리스톨마이어스스큅(BMS)은 KRAS G12C 억제제 크라자티(아다그라십)와 전이성 대장암 표적치료제로 쓰이는 '세툭시맙'과 병용 효과를 확인한 임상1/2상 KRYSTAL-1 연구 업데이트 결과가 공개했다.이번 연구는 KRAS G12C 유전자 변이 대장암 환자 94명을 대상으로 크라자티와 세툭시맙 병용요법의 효능과 안전성을 평가한 것이다. 여기서 'KRAS G12C 돌연변이'는 대장암의 약 4%에서 발생하며 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.연구 결과를 살펴보면, 1차 평가변수였던 객관적 반응률(ORR, overall response rate)은 34%였다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 6.9개월, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 15.9개월로 나타났다.기존 표준 치료요법의 ORR이 1~6%, mPFS와 mOS가 각각 1.9~5.6개월, 4~10.8개월인 점을 고려했을 때 개선된 데이터다. FDA로부터 처방자 수수료법(PDUFA)에 따라 오는 6월 22일 허가 여부가 결정될 예정인 가운데 발표된 내용이라 희망적으로 해석된다. MD앤더슨 암센터 스콧 코펫츠(Scott Kopetz) 교수발표를 맡은 텍사스대 MD앤더슨 암센터 스콧 코펫츠(Scott Kopetz) 교수는 "이전에 치료를 받은 KRAS G12C 유전자 변이 대장암 환자에 대한 치료 옵션은 제한적"이라며 "크라자티와 세툭시맙의 병용요법은 이전에 치료를 받은 KRAS G12C 변이 대장암 환자를 위한 잠재적인 새로운 표준 치료법이 될 수 있다"고 시사했다. 크라자티와 마찬가지로 오는 8월 허가 여부가 결정될 예정인 미국 리제네론의 '린보셀타맙'도 AACR을 통해 희망적인 임상 데이터가 공개되며 기대감을 키웠다. 현재 린보셀타맙은 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받아 다발골수종 치료에 대한 우선 심사를 받고 있다. 현재 허가 검토 발표는 오는 8월로 예정돼 있다.AACR을 통해 리제네론은 재발·불응성(R/R) 다발골수종 환자를 대상으로 한 임상1·2상(LINKER-MM1)을 공개했다. 린보셀타맙은 다발골수종 세포의 B세포 성숙 항원(BCMA)과 CD3 발현 T세포를 표적으로 한 이중항체다.  재발·불응성 다발골수종 환자 117명을 대상으로 11개월 간 추적 관찰한 결과 ORR이 71%로 1차 평가 변수를 충족했다. 임상에 참여한 환자 중 46%가 종양이 완전히 소실된 '완전관해(CR)'에 도달했다.전체 환자 중 62%가 '매우 우수한 부분관해(VGPR)' 이상을 달성했다. 중앙 반응 기간(DoR), 중앙 무진행 생존(PFS) 및 중앙 전체 생존(OS)에는 도달하지 못했다. 다만, 치료 12개월 시점에서 DoR 예상 확률은 78%, PFS 비율 69%, OS 예상 비율은 약 75%로 평가됐다.뉴욕 마운트시나이병원 순다르 자간나스(Sundar Jagannath) 다발골수종센터 소장은 "최소 24주 동안 치료를 받은 환자들 중 대다수가 매우 좋은 부분 반응을 보여 2주 간격에서 4주 간격으로 투여를 전환할 수 있었다"며 "이는 임상시험을 통해 직접 확인한 성과로 오는 8월 FDA의 결정이 기대된다"고 말했다.차세대 PARP억제제 사루파립아스트라제네카의 PARP(다중 ADT당 중합효소) 저해제 후보물질 '사루파립'도 이번 AACR에서 주목받은 것 중에 하나다.AACR에서는 상동재조합복구결함(Homologous Recombination Repair-deficient, 이하 HRD) 유방암 환자에서의 효과를 확인한 1/2상 임상 PETRA 연구 결과가 공개됐다.MD 앤더슨 암센터의 티모시 얍(Timothy A. Yap) 교수PETRA 연구는 이전 치료 경험이 있는 306명의 환자를 대상으로 사루파립의 안전성, 내약성, 유효성을 평가하는 다기관 1/2상 임상시험이다. 환자들은 매일 10~140mg의 사루파립을 투여 받은 가운데 추가 임상 개발을 위해 매일 60mg을 투여하는 것을 권장 복용량으로 정했다. 사루파립 60mg으로 치료받은 유방암 환자 31명 중 ORR은 48.4%, 반응 지속기간 중앙값(mDOR)은 7.3개월, mPFS는 9.1개월로 나타났다.모든 암종에 걸쳐 60mg 용량을 투여한 141명 환자 중 92.2%에서 이상반응이 관찰됐고, 12.1%의 환자가 심각한 이상반응을 경험한 것으로 나타났다. 사루파립과 관련된 부작용은 환자의 76.6%에서 관찰됐으며, 2.1%의 환자는 약물과 관련된 심각한 부작용을 겪었고, 3.5%의 환자는 치료를 중단했다.텍사스대 MD 앤더슨 암센터의 티모시 얍(Timothy A. Yap) 교수는 "HRR 결핍 돌연변이가 있는 유방암, 난소암, 췌장암, 전립선암의 전임상 모델에서 유망한 종양 성장 억제를 보여줬다"며 "사루파립은 다른 PARP 억제제보다 독성이 낮기 때문에 더 높은 용량으로 투여할 수 있다"고 설명했다.이어 "사루파립에서 관찰된 낮은 용량 감소율은 관리하기 쉬운 안전성 프로파일을 시사한다"며 "환자가 최적의 용량에서 더 오래 투여 받을 수 있도록 해 장기적 혜택의 기회를 극대화할 수 있다"고 기대했다.차세대 ADC 약물 탄생할까여기에 최근 글로벌 항암제 시장에서 트렌드로 부상한 ADC 약물 후보의 임상결과도 공개됐다. 가장 관심을 모은 것은 미국 머크(MSD)의 TROP2 ADC '사시투주맙 타루모테칸(MK-2870)'이다. 해당 약물은 MSD가 중국 켈룬 바이오텍(Kelun Biotech)에 14억 1000만 달러 규모로 중국을 제외한 글로벌 권리를 사드린 차세대 ADC 후보물질이다.이번 AACR에서는 글로벌 항암제 트렌드로 부상한 ADC와 이중항체 기반 치료제가 각광을 받았다.(사진 출처  AACR)이번 AACR에서는 치료경험이 있는 진행성 위·위식도접합부(G/GEJ) 암 환자 41명을 대상으로 한 임상 2상 결과로, ORR 22%, 질병 통제율(DCR) 80.5%, DoR 7.5개월로 나타났다.3차례 이상 치료경험이 있는 환자들에 대한 하위분석 결과에서 PFS은 3.7개월, OS은 7.6개월이었다. 12개월간의 전체생존율은 32.6%였다.이 같은 결과에 바탕으로 MD 앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center) 위 또는 위식도 접합부 선암종으로 이전에 최소 3개 라인의 치료를 받은 환자를 대상으로 사시투주맙 타루모테칸을 현재 표준 치료와 비교‧평가하기 위한 글로벌 3상 연구를 진행하기로 했다.

메디칼타임즈=허성규 기자온코닉테라퓨틱스(대표 김존)는 지난 5일부터 10일까지 미국 샌디에이고에서 열린 미국암연구학회 연례학술대회(AACR 2024)에서 차세대 이중저해 표적항암제 신약 후보물질인 네수파립(Nesuparib, JPI-547/OCN-201)의 자궁내막암에 대한 비임상 효능 시험 결과를 발표했다고 11일 밝혔다.자궁내막암은 선진국에서 흔히 발견되는 부인암으로, 다른 암 종에 비해 치료 옵션이 상대적으로 적어 진행성이나 재발성 자궁내막암 환자에게 새로운 치료법의 필요성이 대두되고 있다.기존 PARP 억제제는 BRCA 유전자 변이를 가진 암 치료에는 유효하지만, 세포주기 조절을 통해 세포분화나 세포 성장속도를 조절하는 역할을 하는 PTEN유전자의 결손이 없는 자궁내막암에 대해서는 한계가 있었다.이번 AACR 2024에서 서울아산병원 산부인과 이신화 교수팀은 세포수준의 비임상 비교 시험(in vitro)을 통해 네수파립(JPI-547)이 PTEN 유전자 결손이 없는 자궁내막암 세포주(HEC-1A, HEC-1B)에 유의미한 암세포 사멸 효과를 확인했을 뿐만 아니라, PTEN 유전자 결손이 있는 자궁내막암 세포주(Ishikawa)에서는 더 큰 암세포 사멸 효과를 확인했다고 발표했다.반면, 기존 PARP 억제제로 사용되고 있는 Olaparib(상품명: 린파자)에서는 PTEN 유전자 결손이 없는 세포주에서는 유의적인 세포 사멸이 관찰되지 않았다. 이 같은 항암 효과는 마우스 실험을 통해 재확인했다.이번 연구를 통해 PTEN 유전자 결손이 없는 세포주(HEC-1A)를 이식한 마우스 모델에서는 네수파립(JPI-547)을 투여했을 때, 위약군과 Olaparib 투여군 대비 통계적으로 유의미한 종양 성장 억제 효과가 관찰됐다. 추가적으로 PTEN 유전자 결손이 있는 세포주(Ishikawa)를 이식한 마우스 모델에서는 네수파립(JPI-547)을 투여하였을 때 28일째 종양성장억제효과(%)가 위약군 대비 약 60%으로 우수한 효과가 관찰된 반면, Olaparib 투여군에서는 약 24%로 위약군과 통계적으로 유의적인 차이가 관찰되지 않았다.이를 바탕으로 네수파립(JPI-547)은 PTEN 유전자 결핍과 상관없이 자궁내막암 세포 종양 성장을 늦추고 세포 사멸을 촉진할 수 있으며, 특히 PTEN 유전자가 결핍된 자궁내막암 세포에서 더 큰 효과를 나타낼 것으로 기대하고 있다.김 존 온코닉테라퓨틱스 대표는 "PARP와 Tankyrase를 동시에 억제하는 네수파립(JPI-547)은 자궁내막암 치료에 있어서 높은 잠재력을 비임상 시험을 통해 확인했다"며, "환자에서 내약성이 확보된 네수파립(JPI-547)의 이번 결과를 바탕으로, 자궁내막암 환자들에게 필요한 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 개발에 박차를 가할 것"이라고 말했다.이번 연구는 신약의료기기 상용화 성공률 제고를 위한 사업인 '질환유효성평가지원센터 사업(보건복지부, 한국보건산업진흥원)'으로 운영되는 서울아산병원 항암유효성평가지원센터(APEX)의 지원을 받아 수행됐다.

메디칼타임즈=허성규 기자한미약품의 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 '투스페티닙(Tuspetinib, 이하 TUS)'이 투스페티닙, 베네토클락스(Venetoclax, 이하 VEN), 저메틸화제(Hypomethylating agent, 이하 HMA)의 삼제 병용요법(TUS+VEN+HMA) 파일럿 연구로 진행될 예정이다.TUS를 개발중인 한미약품 파트너사 앱토즈는 지난달 26일(미국 동부표준시) 자사 보도자료 및 연간 실적 발표를 통해 TUS의 진전된 임상 데이터와 앞으로의 주요 이벤트를 공개했다.TUS는 골수성 악성 종양에 작용하는 주요 키나아제를 차별화된 패턴으로 표적하는 혁신 신약으로, 1일 1회 투여 경구용 치료제로 개발되고 있다.앱토즈는 현재까지 임상 1/2상에서 170명 이상의 중증 재발성 또는 불응성(R/R) AML 환자가 TUS 단독 또는 VEN과의 병용 투여를 받았다고 밝혔다.임상 2상 권장 용량인 TUS 80mg 단독요법에서는 VEN 치료 경험이 없는 환자의 36%에서 완전관해(CR) 또는 부분적 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRh)가 나타났으며, 탁월한 안정성 프로파일을 확인했다.또 재발/불응성(R/R) AML 환자를 대상으로 TUS/VEN을 병용했을 때, 환자들의 VEN 사전치료 경험에 관계 없이 우수한 안전성 프로파일과 더불어 약물 반응을 확인했다.TUS 투여 시 특별히 주목할만한 부작용이나, 다른 동일 계열 약물에서 관찰되는 전형적인 독성 반응 역시 나타나지 않았고, 다양한 유전자 돌연변이를 지닌 AML 환자 전반에 걸쳐 광범위한 활성을 보였다.앱토즈는 향후 예정된 주요 이벤트로 ▲2024년 유럽혈액학회(EHA)에서 재발/불응성(R/R) AML 환자 대상 TUS/VEN 병용요법 관련 데이터 발표 ▲2024년 여름 1L AML 환자 대상 삼제 병용요법(TUS/VEN/HMA) 파일럿 연구 개시 ▲2024년 미국혈액학회(ASH)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구의 초기 효력 및 안전성 데이터 발표 ▲2025년 유럽혈액학회(EHA)에서 삼제 병용요법 파일럿 연구 완료 및 삼제 병용요법에서의 TUS 용량 선정 발표 ▲2025년 하반기 삼제 병용요법의 임상 2상 및 3상 개시 등의 일정을 공개했다. 앞으로 집계될 TUS 데이터에 대해 자신감이 엿보이는 일련의 학회 일정들이 포함됐다.앱토즈 바이오사이언스의 CEO이자 창립자인 윌리엄 라이스(William Rice) 회장은 진전된 TUS 데이터에 대해 "재발/불응성(R/R) AML 환자들을 대상으로 TUS 단독 및 TUS/VEN 병용 투여 했을 때, TUS는 다양한 유형의 AML 유전자 돌연변이 발현 환자들에서 괄목할만한 안전성 프로파일과 광범위한 활성을 입증했다"며 "해당 프로파일은 AML 환자의 70% 이상을 차지하는 FLT3 야생형 환자군에서도 확인됐으며, 현재 개발 중인 약물 중 이처럼 광범위한 활성을 보이는 것은 거의 없다"고 말했다.이어 "현재까지의 임상 데이터를 기반으로 우리는 TUS를 유도화학요법이 적합하지 않은 새로 진단된 AML 환자 대상의 1차 치료제(frontline treatment)로 개발하기 위해 TUS, VEN, HMA의 삼제 병용요법을 계획하고 있다"고 설명했다.  

메디칼타임즈=문성호 기자브리스톨마이어스스큅(BMS)의 KRAS G12C 억제제 크라자티(아다그라십)가 대장암 치료옵션 확장 가능성을 확인했다.전이성 대장암 표적치료제로 쓰이는 세툭시맙과 병용했을 때 개선된 효과를 입증하면서 허가 기대감을 키웠다.BMS는 미국 샌디에이고에서 개최 중인 AACR에서 크라자티의 임상1/2상 KRYSTAL-1 연구 업데이트 결과를 공개했다.5일부터 10일까지(현지 시간) 미국 샌디에이고에서 열리고 있는 미국암연구학회(AACR 2024)에서 BMS 크라자티의 임상1/2상 KRYSTAL-1 연구 업데이트 결과가 공개됐다.이번 연구는 KRAS G12C 유전자 변이 대장암 환자 94명을 대상으로 크라자티와 세툭시맙 병용요법의 효능과 안전성을 평가한 것이다. 여기서 'KRAS G12C 돌연변이'는 대장암의 약 4%에서 발생하며 예후가 좋지 않은 것으로 알려져 있다.연구 결과를 살펴보면, 1차 평가변수였던 객관적 반응률(ORR, overall response rate)은 34%였다. 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 6.9개월, 전체생존기간 중앙값(mOS)은 15.9개월로 나타났다. 기존 표준 치료요법의 ORR이 1~6%, mPFS와 mOS가 각각 1.9~5.6개월, 4~10.8개월인 점을 고려했을 때 개선된 데이터다. 안전성 관련해서는 환자의 27.7%에서 3등급 이상의 치료 관련 이상반응이 발생한 것으로 나타났다. 이상반응으로 인해 환자의 29.8%가 크라자티 용량을 감량했다.발표를 맡은 텍사스대 MD앤더슨 암센터 스콧 코펫츠(Scott Kopetz) 교수는 "이전에 치료를 받은 KRAS G12C 유전자 변이 대장암 환자에 대한 치료 옵션은 제한적"이라며 "해당 연구는 크라자티 단독요법과 크라자티, 세툭시맙 병용요법을 비교하기 위해 설계한 것은 아니다. 크라자티, 세툭시맙 병용요법이 과거 데이터에 비해 좋은 결과를 보였다"고 설명했다.이어 스콧 코펫츠 교수는 "크라자티와 세툭시맙의 병용요법은 이전에 치료를 받은 KRAS G12C 변이 대장암 환자를 위한 잠재적인 새로운 표준 치료법이 될 수 있다"고 시사했다.한편, BMS가 지난해 이를 보유한 미라티를 인수하면서 치료제 라인업에 추가한 '크라자티'는 KRAS G12C 돌연변이 표적치료제인 암젠 루마크라스(소토라십) 대항마로 꼽히는 약물이다.  BMS는 지난 2월 크라자티와 세툭시맙 병용요법을 과거 치료경험이 있는 KRAS G12C 변이 국소진행성 또는 전이성 결장직장암 치료에 사용할 수 있도록 FDA가 적응증을 추가로 접수한 바 있다. 이번 AACR에서 발표된 KRYSTAL-1 연구가 바탕이 됐다는 점에서 비소세포폐암에 이어 추가적인 적응증 확대가 기대되고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자지난 2020년 신설돼 허가 업무를 담당해오던 허가총괄담당관과 첨단제품허가담당관 등이 폐지, 의약품안전국 등에서 이를 직접 수행할 전망이다.9일 식약처는 홈페이지를 통해 ‘식품의약품안전처와 그 소속기관 직제 시행규칙 일부 개정령(안)’의 입법예고를 공고했다.식품의약품안전처 전경이번 개정안은 의료제품 관련 정책과 허가 기능의 연계를 강화하기 위하여 식품의약품안전처 차장을 보좌하는 허가총괄담당관 및 첨단제품허가담당관을 각각 폐지하면서 허가 관련 사무를 각각 의약품안전국, 바이오생약국 및 의료기기안전국에서 직접 수행하도록 개편하는 내용이 주를 이룬다.또한 협업정원 성과평가 결과에 따라 교육부와의 협업으로 식품영양정보 통합구축 및 활용 업무를 추진하기 위하여 식품의약품안전처에 증원한 한시정원 1명(5급 1명)을 감축하는 한편, 일부 지방식품의약품안전청 소속 수입식품검사소의 위치 및 관할구역을 조정하는 등 현행 제도의 운영상 나타난 일부 미비점을 개선·보완할 예정이다.이 중 주목되는 점은 허가총괄담당관 및 첨단제품허가담당관의 폐지다.해당 조직은 여러차례 변화 끝에 식약처 내부에서 의약품 및 융복합제품 등의 허가업무를 총괄한 부서다.실제로 2020년부터 본부 차장 직속으로 본부 차장 밑에 '허가총괄담당관'과 '첨단제품허가담당관' 2개과를 신설해 운영해왔다.이에 약 4년여 간 운영되던 차장 직속부서가 폐지되고 의약품안전국과 바이오생약국, 의료기기안전국에서 허가 등을 담당하게 된 것.이런 변화에 따라 의약품안전국에는 의약품허가총괄과가, 의료기기안전국에는 의료기기허가과가 신설된다.이후 의약품허가총괄과장은 △의약품(생물학적제제·유전자재조합의약품·첨단바이오의약품·한약(생약)제제는 제외한다. 이하 이 항에서 같다) 제조판매품목·수입품목의 허가 △의약품 허가·신고제도의 운영 △의약품 허가·신고 결과에 대한 정기적 품질평가 등 제도 개선 △신약 허가·심사 관련 이의신청 조정 업무 △의약품 허가·심사 조정위원회 운영 △의약품 허가 관련 시험기준·방법에 관한 고시 및 지침서 제정·개정 △허가·신고 사전검토에 관한 사항 총괄 △의약품 허가·심사 결과의 공개 등의 업무를 분장한다.또한 △융복합 의료제품의 허가제도 운영 총괄 △융복합 의료제품 조정협의회 운영 △의약품 및 바이오의약품등에 대한 허가·특허 관리 △의약품 및 바이오의약품등에 대한 특허목록의 등재·관리, 관련 제도 운영, 관련 규정 제정·개정 △의약품 및 바이오의약품등에 대한 허가 관련 특허목록 데이터베이스 구축·운영 △의약품 및 바이오의약품등에 대한 특허 관련 소송 지원 △허가특허연계에 따른 제품 개발·허가 지원 △의약품 분류에 관한 사항 △등록대상 원료의약품 등록 △대조약 공고에 관한 사항 △약국제제 및 의료기관 조제실제제 범위 검토에 관한 사항 등을 담당한다.바이오생약국에는 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 제조판매품목·수입품목의 허가 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 허가제도의 운영에 관한 사항 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 허가 관련 시험기준·방법에 관한 고시 및 지침서 제정·개정 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 허가·심사 결과의 공개 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 허가·신고 결과에 대한 정기적 품질평가 등 제도 개선 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 허가·심사 관련 이의신청 조정 업무 △바이오의약품·한약(생약)제제 및 의약외품 사전검토제 총괄 등의 업무가 추가된다.아울러 의료기기허가과장은 △의료기기 제조·수입품목의 허가 △의료기기 허가제도의 운영에 관한 사항 △의료기기 허가·심사 결과 등 정보공개 △의료기기 기술문서 심사기관의 지정 및 지도·감독 △의료기기의 기준규격 제정·개정 △의료기기 국가표준 관리에 관한 사항 △의료기기 제조·수입의 허가·신고·인증 및 임상시험계획승인의 사전검토제 총괄 △의료기기에 대한 재심사 명령 △의료기기 임상시험계획 승인 및 관리 △의료기기 임상시험·비임상시험 관련 고시 및 지침서 제정·개정 △의료기기 임상시험 관리기준의 운영에 관한 사항 △의료기기 임상시험기관 및 비임상시험기관 지정 등의 업무를 분장한다.